Министерство здравоохранения России выдало регистрационное удостоверение препарату для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) «Золгенсма». Соответствующие данные опубликованы 9 декабря на сайте государственного реестра лекарственных средств Минздрава.
Спинальная мышечная атрофия — группа наследственных заболеваний, протекающих с поражением или потерей двигательных нейронов. Заболевание приводит к постепенному ослабеванию мышц, угасанию двигательных и дыхательных функций. СМА у детей встречается примерно один раз на 7 тыс. новорождённых и является самой частой причиной генетически обусловленной детской смертности. Для лечения заболевания применяются препараты «Золгенсма» и «Спинраза».
Препарат «Золгенсма» включён в книгу рекордов Гиннесса как самое дорогое лекарство в мире, стоимость одного укола составляет порядка 160 млн рублей. Покупкой «Золгенсма» для детей в РФ занимается фонд «Круг добра».
